Une recherche scientifique révolutionnaire menée dans les conditions uniques de l'orbite terrestre basse offre un nouvel espoir à des millions de personnes dans le monde confrontées à la perte de vision. Dans une fusion surprenante de technologie spatiale et de médecine de pointe, des scientifiques ont utilisé l'environnement de la Station Spatiale Internationale (ISS) pour tester et valider le potentiel d'une thérapie génique innovante pour le traitement de l'une des principales causes de cécité – la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

Cette avancée médicale ne promet pas seulement d'arrêter la progression de la maladie, mais les premiers résultats ont également montré la possibilité de restaurer les cellules rétiniennes endommagées, ce qui pourrait signifier le retour de la vue pour les patients qui avaient déjà commencé à la perdre. Au cœur de ce succès se trouve la société de biotechnologie Oculogenex et sa thérapie génique pionnière ciblant le gène BMI1, qui a montré des résultats exceptionnels dans des conditions simulant parfaitement les processus dégénératifs de l'œil.

Qu'est-ce que la dégénérescence maculaire et pourquoi représente-t-elle un problème mondial ?

La dégénérescence maculaire liée à l'âge est la principale cause de perte de vision grave et irréversible chez les personnes de plus de 55 ans dans le monde développé. La maladie affecte la macula, la partie centrale et la plus sensible de la rétine de l'œil. La macula est essentielle pour une vision centrale nette qui nous permet de lire, de reconnaître les visages, de conduire une voiture et de percevoir les détails fins. Lorsque la macula se détériore, la vision centrale devient floue, déformée ou des taches sombres y apparaissent, tandis que la vision périphérique reste généralement préservée. Cela signifie qu'une personne peut voir le contour d'une horloge, mais pas les aiguilles qui indiquent l'heure.

Il existe deux formes principales de cette maladie :

• La dégénérescence maculaire sèche (atrophique) : C'est la forme la plus courante, représentant environ 80 à 90 % de tous les cas. Elle se caractérise par une dégradation lente et progressive des cellules photosensibles de la macula et l'accumulation de dépôts de protéines appelés druses. Elle peut progresser pendant des années, et il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour ses stades précoce et intermédiaire afin d'arrêter sa progression. La perte de vision est progressive mais peut entraîner une déficience importante.


• La dégénérescence maculaire humide (exsudative) : Bien que plus rare, cette forme est responsable d'environ 90 % des cas de perte de vision sévère associée à la DMLA. Dans la forme humide, des vaisseaux sanguins anormaux commencent à se développer sous la rétine ; ils sont fragiles et sujets aux fuites de liquide et de sang. Ces fuites provoquent des dommages rapides et graves à la macula, entraînant une perte soudaine et spectaculaire de la vision centrale. Les traitements existants, tels que les injections anti-VEGF, peuvent ralentir la progression mais nécessitent des applications régulières et désagréables directement dans l'œil et n'offrent pas de solution permanente.

Compte tenu du vieillissement de la population, on prévoit que le nombre de personnes touchées continuera d'augmenter, faisant de la recherche d'un traitement plus efficace et durable l'une des priorités de l'ophtalmologie moderne.

La station spatiale comme laboratoire parfait pour imiter la maladie

À première vue, le lien entre l'exploration spatiale et le traitement d'une maladie oculaire sur Terre peut sembler inhabituel. Cependant, l'environnement de la Station Spatiale Internationale offre des conditions uniques qui ne peuvent être reproduites dans les laboratoires terrestres. Lors de missions de longue durée, les astronautes subissent des changements physiologiques étonnamment similaires aux processus de vieillissement sur Terre, à la différence qu'ils se produisent beaucoup plus rapidement.

L'un de ces changements est un phénomène connu sous le nom de Syndrome Neuro-oculaire Associé aux Vols Spatiaux (SANS). En microgravité, les fluides corporels se redistribuent et s'accumulent dans la partie supérieure du corps, y compris la tête, ce qui entraîne une augmentation de la pression intracrânienne. Cette pression exerce une contrainte sur le nerf optique et la partie postérieure de l'œil. De plus, l'exposition aux radiations spatiales crée un niveau élevé de stress oxydatif. La combinaison de ces deux facteurs – une pression accrue et un stress oxydatif – imite directement les stresseurs chroniques qui causent des dommages aux cellules rétiniennes chez les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche intermédiaire.

C'est cette prise de conscience qui a conduit les scientifiques d'Oculogenex à l'idée d'utiliser l'ISS comme modèle idéal pour tester leur thérapie génique. Au lieu d'attendre des années que la maladie se développe dans des modèles terrestres, ils ont pu étudier les effets de la thérapie dans un environnement accéléré et très pertinent pour la maladie dans l'espace.

Une thérapie génique révolutionnaire qui régénère les cellules

Au cœur de cette recherche se trouve une thérapie génique innovante qui cible un gène spécifique appelé BMI1. Ce gène appartient au groupe de protéines dit "Polycomb" et joue un rôle crucial dans les processus cellulaires fondamentaux, notamment la réparation de l'ADN, la fonction mitochondriale (les centrales énergétiques de la cellule), ainsi que l'auto-entretien et l'activation des cellules souches. Avec l'âge, l'activité du gène BMI1 s'affaiblit, ce qui entraîne le vieillissement cellulaire (sénescence) et une capacité réduite des cellules à résister aux dommages.

La thérapie d'Oculogenex, développée sous la direction de l'ophtalmologiste et chirurgienne de la rétine, le Dr Hema Ramkumar, est conçue comme une injection unique administrée directement dans l'œil. La thérapie introduit une copie fonctionnelle du gène BMI1 dans les cellules de la rétine, déclenchant ainsi un processus que l'on peut décrire comme une "reprogrammation épigénétique". En pratique, cela signifie que la thérapie stimule les cellules de plusieurs manières clés :

• Augmente la résistance au stress : Les cellules deviennent plus capables de résister aux dommages oxydatifs.


• Favorise la réparation : Elle active les mécanismes de réparation de l'ADN endommagé.


• Active les cellules souches dormantes : Elle réveille potentiellement les cellules souches dormantes dans la rétine pour remplacer les tissus perdus ou endommagés.


• Empêche la mort cellulaire : Elle inhibe le processus de mort cellulaire programmée (apoptose) et de vieillissement (sénescence), prolongeant la durée de vie des cellules rétiniennes clés.

L'objectif de l'expérience sur l'ISS était d'évaluer l'efficacité de cette thérapie à protéger la rétine dans les conditions extrêmes du vol spatial. En utilisant des souris génétiquement traitées, l'équipe a surveillé la fonction de leur rétine lors de l'exposition à la microgravité et aux radiations.

Des résultats qui ont dépassé toutes les attentes

Le résultat de la recherche sur la Station Spatiale Internationale a été extraordinaire. Les données ont montré que la thérapie génique BMI1 a non seulement réussi à prévenir d'autres dommages aux cellules rétiniennes chez les souris exposées aux conditions spatiales, mais elle a également réalisé quelque chose que les chercheurs n'espéraient pas en si peu de temps : une régénération et une restauration significatives des cellules qui montraient déjà des signes de dégénérescence ont été observées.

Cette découverte représente une avancée considérable. Alors que la plupart des thérapies existantes se concentrent exclusivement sur le ralentissement de la maladie, les résultats de l'espace suggèrent que cette thérapie génique pourrait également avoir un potentiel régénératif, c'est-à-dire la capacité de réparer les dommages déjà existants. Les données recueillies pendant la mission ont fourni des informations qui auraient nécessité des études beaucoup plus longues et plus coûteuses sur Terre.

Le succès a confirmé non seulement l'efficacité de la thérapie d'Oculogenex, mais aussi la valeur incroyable de la Station Spatiale Internationale en tant que plateforme pour accélérer les innovations biomédicales. Les résultats ont suscité un grand intérêt dans les communautés ophtalmologiques et biotechnologiques et ont ouvert la voie au début des essais cliniques sur l'homme.

L'avenir du traitement et un nouvel espoir pour les patients

Les tests réussis dans l'espace marquent une étape cruciale sur la voie d'un remède potentiel pour la dégénérescence maculaire. Pour les millions de patients qui sont aujourd'hui confrontés à ce diagnostic, en particulier ceux atteints de dégénérescence maculaire sèche intermédiaire pour laquelle il n'existe aucun remède, cette nouvelle apporte un espoir concret. La possibilité de recevoir une seule injection qui pourrait offrir une protection à long terme et même restaurer la vision changerait le paradigme du traitement de cette maladie dévastatrice.

Une telle thérapie préserverait l'indépendance, la mobilité et la qualité de vie des patients, leur permettant de continuer à pratiquer les activités qu'ils aiment. Le succès de ce projet, parrainé par le ISS National Lab, souligne également comment l'investissement dans la recherche spatiale apporte des avantages tangibles pour résoudre les défis médicaux sur Terre, ouvrant de nouveaux chapitres dans la lutte contre les maladies liées au vieillissement.